New Cholesterol Fighting Meds Target Key Gene


Vi respekterar din integritet. Tidiga kliniska prövningar med 83 deltagare visade att antikropp reducerade kolesterolnivåerna under 12 veckors behandling, utan några allvarliga biverkningar. IStock.

Vi respekterar din integritet. Tidiga kliniska prövningar med 83 deltagare visade att antikropp reducerade kolesterolnivåerna under 12 veckors behandling, utan några allvarliga biverkningar. IStock.com

Nya genbaserade terapier verkar avsevärt minska kolesterolnivåerna hos människor och kan till och med sänka arteriell plack enligt resultat från två Både behandlingar förbättrar kroppens förmåga att bryta ner kolesterol genom att rikta in en specifik gen som hämmar den funktionen, rapporterade forskare.

Genen av angiopoietinliknande 3 (ANGPTL3) begränsar normalt proteiner som är inblandade i nedbrytningen av kolesterol, sade Dr. Frederick Dewey, ledande forskare av en av prövningarna. Han är senior chef och chef för translationell genetik vid Regeneron Genetics Center i Tarrytown, NY

Två separata forskningsgrupper säger att de framgångsrikt har minskat kolesterol hos människor genom att använda olika metoder för att blockera ANGPTL3:

Evinacumab - en antikropp baserad terapi som utvecklats av Dewey och hans team - reducerade triglycerider upp till 76 procent och "dåligt" LDL-kolesterol upp till 23 procent hos människor.

  • Ett nytt läkemedel som utvecklats av Ionis Pharmaceuticals orsakade också övergripande minskningar i kolesterol, inklusive upp till 63 procent reduktion av triglycerider och 33 procent minskning av LDL-kolesterol.
  • Denna nya metod för kolesterolsänkande skiljer sig från allmänt använda statinmedikamenter, som arbetar genom att hämma leverns förmåga att producera kolesterol. Eftersom detta läkemedel rensar kolesterol på ett sätt som är annorlunda, presenterar det ett annat alternativ för patienter som inte svarar på statiner, säger Dewey.

De två forskningsinsatserna utforskar ett fält t hatt "har varit mogen för studier för en tid", säger Dr. Robert Eckel, en talesman för American Heart Association och ordförande för ateroskleros vid University of Colorado School of Medicine.

"Den kliniska prövningsdata ger verkligen ett löfte om att vi har en annan mekanism för användning hos människor ", sade Eckel, som inte var involverad i studierna.

Eckel noterade dock att nya läkemedel som riktar sig mot ANGPTL3 sannolikt kommer att bli dyra, eftersom andra nya kolesterolsänkande läkemedel har blivit kostsamma jämfört med till generiska statinsmediciner.

Han tillade också att kliniska prövningar ännu inte har visat att läkemedel som riktar sig mot ANGPTL3 kommer att resultera i färre stroke, hjärtinfarkt och fall av hjärtsjukdom.

"Vi behöver utfallsprov, och vi måste också vet hur det konkurrerar med befintliga terapier och hur dyrt läkemedlet kommer att bli, säger Eckel.

RELATERADE: Många amerikaner vet inte hur man hanterar högt kolesterol

Regeneron Pharmaceuticals startade sin forskning genom att titta på personer med genetiska mutationersom orsakade att deras ANGPTL3-gen inte fungerade ordentligt, sade Dewey.

Analys av nästan 189 000 personer avslöjade att personer med funktionsnedsättning av ANGPTL3-gener tenderade att ha lägre kolesterolnivåer, såväl som minskad risk för hjärtsjukdom, rapporterar forskare. "Personer som bär dessa mutationer som minskar ANGPTL3s överflöd med ungefär hälften hade ungefär 40 procent som sänker risken för kranskärlssjukdom, vilket tyder på att det finns en hjärtskyddande effekt från hämning av denna gen", säger Dewey.

Fortsatt djurstudier visade att mus med högt kolesterol som hade sina ANGPTL3-gener blockerat lindade med 40 procent reduktion i arteriella plack, fortsatte Dewey.

På grund av dessa resultat skapade Regeneron evinacumab som ett medel för blockerar ANGPTL3 hos människor. Tidiga kliniska prövningar med 83 deltagare visade att antikroppen sänkte kolesterolnivåerna under 12 veckors behandling, utan några allvarliga biverkningar rapporterade Dewey. Ionis Pharmaceuticals, baserat i Carlsbad, Kalifornien, försöker också minska kolesterol genom att rikta in ANGPTL3 , med sitt eget specialutvecklade läkemedel. Forskargruppen som arbetar med Ionis rapporterade att efter sex veckors behandling hade 44 humana personer lägre kolesterolnivåer. Deras nivåer återvände sakta till normal efter avslutad behandling.

Ionis-försöket visade inte några allvarliga biverkningar. Ingen i någon av prövningarna var tvungen att släppa ut på grund av hälsoproblem som orsakats av terapierna.

Regeneron har genomfört en klinisk fas 2-studie av evinacumab och planerar fas 3-studier som fokuserar på läkemedlets effektivitet, säger företagets talesman Alexandra Bowie

Resultaten av båda försöken publicerades den 24 maj i

New England Journal of Medicine

. Senast uppdaterad: 5/26/2017

Copyright @ 2017 HealthDay. Alla rättigheter förbehållna.

Lämna Din Kommentar